Onpattro демонстрирует преимущества в течение 1,5 лет в исследовании кардиомиопатии ATTR

Терапия замедляет прогрессирование инвалидности у людей с ATTR-CM

Мариса Векслер, MS | 5 июня 2023 г.

Лечение Онпаттро (патисираном) в течение 1,5 лет приводит к устойчивому снижению прогрессирования инвалидности среди людей с ATTR-амилоидозом с кардиомиопатией (ATTR-CM) или поражением сердца.

Это согласно промежуточным данным продолжающейся открытой расширенной части (OLE) клинического исследования фазы 3 APOLLO-B (NCT03997383). Первоначальная однолетняя плацебо-контролируемая часть этого исследования показала, что Онпаттро замедляет функциональное ухудшение и улучшает качество жизни пациентов.

Ранее в этом году компания Alnylam Pharmaceuticals, разработчик Onpattro, обратилась в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США с просьбой расширить маркировку препарата, которая теперь указывает на его использование для людей с семейной амилоидной полинейропатией (FAP), и включить в него ATTR-CM. Решение ожидается в октябре.

Результаты нового исследования были представлены на ежегодном конгрессе Ассоциации сердечной недостаточности Европейского общества кардиологов, проходившем в мае как в Праге, Чехия, так и виртуально.

«Мы рады поделиться новыми обнадеживающими данными нашего исследования APOLLO-B OLE, которые, по нашему мнению, продолжают поддерживать потенциал [Onpattro] как важного терапевтического варианта для пациентов с амилоидозом ATTR с кардиомиопатией», — Рена Н. Денонкур, вице-президент. Президент и руководитель франшизы TTR в Alnylam заявил в пресс-релизе компании, добавив: «Мы по-прежнему твердо придерживаемся нашего обязательства предоставить [Onpattro] пациентам с амилоидозом ATTR и кардиомиопатией, у которых в настоящее время ограничены возможности лечения».

ATTR-амилоидоз — это группа заболеваний, при которых белок под названием транстиретин (TTR) образует токсичные комки в тканях организма. FAP, также называемый наследственным ATTR-амилоидозом с полинейропатией, представляет собой форму ATTR-амилоидоза, характеризующуюся преимущественно повреждением нервов. Между тем, ATTR-CM характеризуется поражением сердца.

Onpattro, вводимый путем вливания непосредственно в кровоток, представляет собой терапию РНК-интерференции, которая снижает выработку белка TTR.

В глобальном исследовании APOLLO-B, начатом в 2019 году, приняли участие 360 взрослых с ATTR-CM, которым случайным образом были назначены препараты Онпаттро (0,3 мг/кг) или плацебо. Настои делались один раз в три недели в течение года.

Основная цель APOLLO-B заключалась в оценке изменений в способности к физической нагрузке, измеряемой расстоянием, которое пациенты могли пройти за шесть минут — общий тест, называемый 6MWD. Качество жизни также измерялось с использованием стандартизированного инструмента под названием «Общее резюме анкеты по кардиомиопатии Канзас-Сити» (KCCQ-OS).

Эти результаты показали, что через год у большинства пациентов наблюдалось снижение 6MWD, но это снижение было значительно медленнее у людей, получавших Онпаттро, по сравнению с теми, кто принимал плацебо.

Онпаттро также превосходил плацебо в значительном предотвращении ухудшения качества жизни. Терапия была связана с небольшим улучшением показателей KCCQ-OS, тогда как пациенты, принимавшие плацебо, сообщали о заметном ухудшении качества жизни через год.

Участники, завершившие эту плацебо-контролируемую часть, имели возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании, в рамках которого все они получают лечение Онпаттро в течение трех дополнительных лет.

В презентации под названием «Лечение ATTR сердечного амилоидоза ATTR: 18-месячные результаты исследования 3 фазы APOLLO-B» исследователи поделились данными, охватывающими шесть месяцев OLE. В целом данные охватывали 18 месяцев или 1,5 года исследования.

Результаты показали, что у пациентов, постоянно получающих Онпаттро, снижение 6MWD оставалось медленным. В частности, после 1,5 лет лечения средний показатель 6MWD снизился на 9,2 метра, или чуть больше 30 футов. Это соответствовало результатам, полученным за год.

Между тем, среди пациентов, первоначально получавших плацебо, средний показатель 6MWD ухудшился на 25,4 метра, или более чем на 83 фута, после года приема плацебо.